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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

声光掠影 照见未来******

　　【乌镇聚焦】

　　光明日报记者 王禹欣 陈海波

　　11月8日，“携手构建网络空间命运共同体精品案例”发布展示活动在乌镇亮相。活动以“讲故事”的形式，运用机械臂数控LED屏、裸眼3D等创新手段，全景呈现全球征集评选出的12项精品实践案例，充分展示了构建网络空间命运共同体的显著成果，为观众带来了一场视听盛宴。专家认为，这些案例为构建网络空间命运共同体提供了探索经验。

　　基础设施根基

　　“一机在手，永不失联！”活动现场，“北斗系统服务全球，造福人类——携手共建网络空间命运共同体”案例刚一发布，便吸引了大家的眼光。

　　“作为全球卫星导航系统四大供应商之一的中国北斗，已在2020年完成了全球组网，开始向全球提供全天候、全天时、高精度的定位、导航与授时服务。”中国卫星导航系统管理办公室主任冉承其很自豪地说，比如，基于北斗的无人机，大大提高了莫桑比克的水稻作业效率；有了北斗，布基纳法索一家新医院的建筑测绘时间节省了一半。

　　“全球5G大会”实践案例也让大家看到了夯实基础设施的重要性。中国信通院移动通信创新中心副主任徐菲介绍，全球5G大会积极开展5G增强关键技术研究，共同探讨新技术趋势、新应用场景，推进移动通信技术升级演进和创新迭代，以5G增强技术为新的起点迎接万物智联时代的到来。

　　与5G一样，IPv6也是非常重要的信息技术。由多位专家发起的“推进IPv6规模部署向纯IPv6发展联合倡议”，入选了此次精品案例。倡议指出，IPv6将给我们带来更快的上网速度、更安全的上网方式以及更好的隐私保护能力，为此，倡导社会各界加大IPv6技术的融合创新、加速纯IPv6的实践应用以及加强IPv6产业生态建设。

　　“IPv6真正实现了‘让地球上每一粒沙子都能拥有IP地址’，让更多的用户和设备可以接入互联网，让万物互联、元宇宙成为可能。”下一代互联网国家工程中心副主任张旭东说。

　　社会发展新动能

　　“海外消费者从中国网购下单，10天以内即可送达，运费仅相当于一杯咖啡的价格”，这背后正是数字技术助力。这是菜鸟网络CEO万霖分享的案例。据他介绍，菜鸟陆续建设了一批全球数字物流枢纽，还通过推广数字技术提升全球物流效率。

　　“全球能源互联网实质是‘智能电网+特高压电网+清洁能源’，不仅将推动电力基础设施提质升级，还将促进能源、信息、交通‘三网融合’，为可持续发展提供重要载体。”全球能源互联网发展合作副秘书长程志强介绍了“能联全球”数字化平台案例，该平台有力推进了全球能源互联网建设。

　　思爱普大中华区副总裁裴金林向大家讲述了可持续数字方案。“作为一家植根中国30年的外企，思爱普希望更好地赋能中国企业及政府部门通过数字化手段实现双碳目标。”

　　数字技术还可以不断拓展网络空间，推动文化传播。

　　敦煌研究院院长苏伯民表示：“我们借助互联网平台和技术，构建起‘数字敦煌’这一集成化的大型石窟数字资源保障体系和互联网综合敦煌文化服务平台，向世界展示古代文明的结晶，向国际社会传播中华灿烂文明之光。”

　　作为“亚洲文明对话大会”系列活动之一，“亚洲数字艺术展”2019年以数字沉浸方式，为百余位驻华使节及商会代表奉献了一场独特的表演。“那一刻，数字文化交融超越了文明隔阂。”北京唐影众线文化传播有限责任公司执行董事王鹏说。

　　安全高效网络空间

　　网络安全，是构建网络空间命运共同体的重要基石。国家计算机网络应急技术处理协调中心（CNCERT）选送的“CNCERT网安事件处置合作”案例，让大家看到了中国在推动维护网络安全方面的努力。

　　国家计算机网络应急技术处理协调中心浙江分中心高级工程师何能强分享了一个网络安全事件处置经历：一家仿冒的中国金融机构网站，长期占据搜索引擎榜首位置，用户很可能因此被骗。CNCERT紧急联系协调该搜索引擎公司，快速解决了排名问题，降低了用户资金被盗取的风险。

　　5G时代，安全先行。中兴通讯分享的是“5G基础设施和数据内生安全的国际化实践”案例。

　　据中兴通讯首席安全架构师闫新成介绍，中兴通讯围绕硬件、操作系统、数据等核心资产，面向智能制造、智慧医疗、数字政府、协同办公等场景进行了体系化的安全设计，为行业客户提供了终端可信接入、网络弹性隔离、专网数据保护、安全可视运维等一体化的5G安全解决方案。目前，中兴通讯已为全球20多亿用户提供了安全可信的网络通信。

　　数据跨境安全流动也是一个亟须重视的问题。“海量的数据跨境流动支撑着全世界的科研、贸易和经济活动，跨境数据流动已成为连接全球经济的重要纽带。然而，国家和地区对安全责任的不同要求导致数据不敢共享，对技术选择的共识不足导致数据不会共享。数据跨境迫切需要建立合规有序的流动机制。”澳门数字化发展协会理事张汉卓说。

　　由澳门数字化发展协会与欧盟国际数据空间协会一起探索的“中国澳门-欧盟数据跨境流动实践”，入选了精品案例。据张汉卓介绍，他们探索出一套包括规则、技术和管理的治理机制，采用IPv6、隐私增强、区块链等技术实现数据流动的可追溯和可管控。

　　“随着项目的实施，数据不敢共享和不会共享的问题正在逐步解决，科研交流和国际项目合作得到了全面加强。”张汉卓说。

　　《光明日报》（ 2022年11月09日 10版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）